Ondanks deze vooruitgang heeft gentherapie echter nog steeds te maken met een aantal uitdagingen en beperkingen. Kwesties met betrekking tot het toedienen van genen, de immuunrespons op vectoren, de werkzaamheid op lange termijn en de veiligheid van de therapie blijven het onderwerp van actief onderzoek. Bovendien beperken de hoge kosten van de ontwikkeling en productie van gentherapieën de beschikbaarheid ervan voor de algemene bevolking.
Naarmate het onderzoek wordt voortgezet en de technologie verbetert, kan worden verwacht dat nieuwe strategieën zullen worden ontwikkeld om deze barrières te overwinnen en dat gentherapie toegankelijker en effectiever zal worden voor de behandeling van een breed scala aan erfelijke ziekten. Een belangrijk onderdeel van dit proces is de samenwerking tussen wetenschappers, clinici, regelgevende instanties en de samenleving om ervoor te zorgen dat deze innovatieve therapieën hun potentieel realiseren om de gezondheid en levenskwaliteit van patiënten over de hele wereld te verbeteren.
